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基因编辑人体临床试验将在美国启动 不涉及伦理道德
[ 编辑:美国华人圈 | 时间:2018-12-04 08:53:15 | 浏览:171次 ]
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DNA

贺建奎基因编辑婴儿事件余温未灭,4日据新华社消息,美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用Crispr基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。

美国《连线》杂志此前介绍“基因编辑 CRISPR”表示,这是一种革命性的新型分子工具,科学家们可以利用它精确定位和切割任何种类的遗传物质。Crispr系统是科学家们用来操纵地球上任何生物(包括人类)的生命密码的最快、最简单和最便宜的方法。多个行业都在向Crispr投入大量的资金,包括制药、农业、能源、材料制造。

据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。

据新华社报道,这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用Crispr技术的疗法”。

声明称,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请,允许其使用Crispr技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。

利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每10万名儿童中有2至2人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

按计划,此项临床试验将招募10至20名患者,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。

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